JAMA:新型干細(xì)胞移植促進(jìn)疾病治療
日期:2014-07-08 09:22:35
來(lái)自美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院NIH等處的研究人員報(bào)道稱,他們研發(fā)出一種新技術(shù),能幫助進(jìn)行了血液干細(xì)胞移植的嚴(yán)重鐮刀狀細(xì)胞貧血癥患者,令他們即使血液中攜帶了其他人的干細(xì)胞,也能停止使用免疫抑制劑藥物。
這一研究成果公布在7月1日的美國(guó)著名醫(yī)學(xué)雜志JAMA上。
“臨床試驗(yàn)證明,停止服用這種藥物的患者,也能安全穩(wěn)定的進(jìn)行部分移植療法,”文章的第一作者,美國(guó)NIH糖尿病、消化和腎臟疾病研究院Matthew Hsieh表示。
“免疫抑制劑藥物的副作用對(duì)于已經(jīng)多年受到鐮刀狀細(xì)胞貧血影響的患者器官來(lái)說(shuō),極具危害性”,作者之一,NIH心臟,肺和血液研究所的John Tisdale說(shuō),“不必長(zhǎng)期依賴于這種藥物,并同時(shí)配合毒性相對(duì)較低偏干的干細(xì)胞移植手術(shù),這樣甚至是年齡大的患者,以及患有嚴(yán)重鐮刀狀細(xì)胞貧血癥的患者都能改變他們的現(xiàn)狀了。”
這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)性治療研究成果除了能令半數(shù)參與者停止服用免疫抑制劑藥物后,不會(huì)產(chǎn)生免疫排斥或移植物抗宿主病(graft-versus-host),而且“也治療了幾乎所有患者的鐮刀狀細(xì)胞貧血癥”。
目前,血液干細(xì)胞或骨髓移植是治療鐮刀狀細(xì)胞貧血癥的唯一方法,這些鐮刀狀細(xì)胞如果不經(jīng)治療,就會(huì)阻礙血液流動(dòng),導(dǎo)致疼痛、器官損傷和腦卒中。
這種新治療方法只用替換患者的部分骨髓,比整體移植手術(shù)傷害性小(后者還需要進(jìn)行高劑量化療)。而且部分移植采用的是健康兄弟姐妹的供體干細(xì)胞。
研究人員指出,最終這30位患者中的26位,貧血癥狀消失了,其中15位患者不再需要服用免疫抑制劑藥物進(jìn)行治療了。現(xiàn)在,時(shí)間已經(jīng)過(guò)去了將近三年半,這15位患者全部都沒(méi)有出現(xiàn)任何排斥反應(yīng)或移植物抗宿主病。
“這是成人鐮刀狀細(xì)胞貧血癥治療的一項(xiàng)重要進(jìn)步,”華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院兒科助理教授Allison King表示,“這給予了那些能進(jìn)行兄弟姐妹匹配的鐮刀狀細(xì)胞貧血癥成人患者以新希望,證明他們能治愈這種疾病,獲得好轉(zhuǎn)。”
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